科学
FDA为默沙东Keytruda-Padcev联合疗法治疗浸润性膀胱癌设定2026年8月审批日期
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Rachel Adams
4天前7 分钟阅读
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理默沙东重磅药物Keytruda与Seagen/安斯泰来Padcev联合疗法的补充生物制品许可申请（BLA），并设定目标行动日期为2026年8月17日。该申请旨在为肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者寻求该联合疗法的批准，此举可能显著改变这种侵袭性疾病的标准治疗方案。FDA授予该申请优先审查，凸显了该联合疗法在提高治疗安全性和有效性方面存在的巨大潜力。肌肉浸润性膀胱癌代表了疾病的一个关键且充满挑战的阶段，此时癌细胞已穿透膀胱的肌肉壁。这种进展极大地增加了癌症扩散到身体其他部位的风险。数十年来，MIBC患者的主要治疗方法是新辅助（术前）化疗，随后进行根治性膀胱切除术——即完全手术切除膀胱。虽然对某些患者有效，但这种侵袭性治疗路径会带来重大的、改变生活的后果，并且不适用于所有患者，特别是老年患者或其他有健康并发症的患者。寻找更有效且可能保留膀胱的治疗方法一直是肿瘤学领域的长期目标。拟议的治疗方案结合了两种作用机制截然不同的强大药物。Keytruda（pembrolizumab）是一种领先的免疫疗法药物，被称为PD-1抑制剂。它通过阻断免疫细胞上的特定蛋白质来发挥作用，从而有效地“松开刹车”，使身体自身的免疫系统能够识别和攻击癌细胞。而Padcev（enfortumab vedotin）是一种抗体偶联药物（ADC）。它靶向在膀胱癌细胞表面高度表达的Nectin-4蛋白，并将一种强效的细胞杀伤剂直接递送到肿瘤中，最大限度地减少对周围健康组织的损害。该疗法的策略是，这种“组合拳”——同时激活免疫系统并递送靶向细胞毒性载荷——将比当前标准疗法更有效。这项高风险的监管提交得到了III期KEYNOTE-B15/EV-304临床试验令人信服的数据支持。该研究评估了Keytruda-Padcev联合疗法作为围手术期治疗的疗效，这意味着在手术前后均进行了给药。据报道，该试验结果在一个主要的医学会议上公布，与单独使用新辅助化疗相比，在无进展生存期（EFS）方面显示出统计学上显著且具有临床意义的改善。无进展生存期是癌症试验中的一个关键终点，用于衡量患者在治疗后保持不发生某些并发症或事件（如癌症复发或进展）的时间长度。这项关键研究的积极结果构成了公司向FDA主张新治疗标准的论据基础。潜在的批准不仅对患者，对所涉及的制药公司也具有重大意义。对默沙东而言，通过将其用于膀胱癌早期且数量更大的患者群体，将进一步巩固Keytruda在肿瘤学领域的领先地位。Keytruda和Padcev的联合疗法已获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，但在MIBC领域的批准将是重要的临床和商业里程碑。此次申请还凸显了战略合作在药物开发中的日益重要性，默沙东与辉瑞（收购了Seagen）以及Padcev的联合开发者安斯泰来进行了合作。随着2026年8月FDA的PDUFA（处方药用户收费法）日期临近，肿瘤学界将密切关注。FDA审查员将对试验的完整数据集进行细致的分析，权衡已证明的疗效与治疗的安全性。积极的决定可能预示着浸润性膀胱癌治疗管理的新时代，为面临严峻诊断的患者提供一种强有力的选择，并可能减少对根治性手术的依赖。虽然该日期是FDA的目标，但最终的决定将取决于所呈现科学证据的强度和清晰度。
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