科学
突破性疗法使1型糖尿病治愈有望进入FDA审查
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Rachel Adams
13小时前7 分钟阅读
免疫疗法和再生医学领域一系列有前景的临床进展正在加速1型糖尿病潜在治愈的时间表，一些实验性疗法目前已进入后期试验，有望在十年内提交美国食品药品监督管理局（FDA）审批。研究人员和患者倡导团体表示，干细胞衍生的胰岛细胞移植、免疫调节基因疗法和精准生物制剂的结合，创造了该疾病历史上最具希望的局面。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，在这种疾病中，人体的免疫系统会攻击并摧毁胰腺中产生胰岛素的β细胞。患者必须通过持续监测和注射胰岛素来管理血糖，并面临肾衰竭、失明和心血管疾病等严重并发症的风险。几十年来，真正的治愈——即恢复身体在不进行长期免疫抑制的情况下产生胰岛素的能力——一直难以实现。然而，近期的突破已将讨论的重点从管理转向根除。
处于领先地位的是Vertex Pharmaceuticals公司，其在研疗法VX-880使用干细胞衍生的、完全分化的胰腺胰岛细胞来替代因自身免疫攻击而损失的细胞。早期临床数据显示，接受输注的患者恢复了胰岛素的产生，并在某些情况下实现了数月胰岛素自主。该公司目前正在招募参与者进行一项关键的3期试验，如果结果得以维持，最早可能在2027年向FDA提交生物制品许可申请。Vertex公司还在开发下一代疗法VX-264，该疗法将细胞封装在一种旨在保护它们免受免疫攻击的装置中，无需终生使用免疫抑制药物。
基因编辑和免疫疗法领域也在进行并行研究。CRISPR Therapeutics和ViaCyte（现为Vertex的一部分）已合作开发了能够逃避免疫检测的基因编辑干细胞系，从而可能消除对排斥药物的需求。与此同时，加州大学旧金山分校和芝加哥大学的研究人员正在测试能够重新训练免疫系统停止攻击β细胞的免疫调节疗法。一种方法是使用低剂量白细胞介素-2来扩增调节性T细胞，这些细胞可抑制自身免疫反应。另一种方法是采用抗原特异性免疫疗法来诱导对产生胰岛素细胞的耐受。如果这些策略成功，它们可以与细胞替代疗法相结合，实现持久治愈。
FDA已表明对将此类疗法指定为治愈方法持开放态度，并已向多个候选疗法授予了突破性疗法和再生医学先进疗法指定。该机构愿意接受替代终点——例如持续的C肽水平和减少胰岛素使用——这可能加速审批。然而，监管机构也要求严格的长期安全性数据，特别是关于干细胞疗法导致肿瘤形成的风险以及免疫耐受的持久性。
患者倡导者警告说，即使有加速通道，审批过程也充满了科学和监管上的障碍。大规模生产细胞疗法仍然是一个挑战，治疗费用——可能每位患者数十万美元——引发了关于可及性的问题。然而，势头是不可否认的。青少年糖尿病研究基金会（JDRF）已投资超过10亿美元用于治愈导向性研究，美国国立卫生研究院（NIH）最近启动了1型糖尿病治愈联盟，以协调联邦层面的努力。
如果一种或多种这些疗法在后期试验中取得成功，FDA可能最早在2032年或之前批准第一种明确标记为1型糖尿病治愈的疗法。这一里程碑将改变约160万美国患者及全球数百万患病者的生活。目前，科学界正以谨慎乐观的态度关注着治愈方案的最终成型。.
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