科学
画期的な治療法、1型糖尿病の根治をFDA審査に近づける
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Rachel Adams
13 時間前7分で読める
免疫療法と再生医療における有望な臨床進歩の波が、1型糖尿病の根治の可能性に向けたタイムラインを加速させており、いくつかの実験的治療法が現在、終盤段階の試験に入っており、年内にも米国食品医薬品局（FDA）の承認申請に至る可能性があります。研究者や患者支援団体は、幹細胞由来の膵島細胞移植、免疫調節遺伝子治療、精密生物学的製剤の融合が、この病気の歴史上最も希望に満ちた状況を生み出したと述べています。
1型糖尿病は、自己免疫疾患であり、体の免疫システムが膵臓のインスリン産生β細胞を攻撃して破壊します。患者は、絶え間ないモニタリングとインスリン注射によって血糖値を管理する必要があり、腎不全、失明、心血管疾患などの重篤な合併症のリスクに直面しています。長年にわたり、真の根治（継続的な免疫抑制なしにインスリンを産生する体の能力を回復することと定義される）は、つかみどころのないままでした。しかし、最近の画期的な進歩により、会話は管理から根絶へとシフトしました。
その先頭を走るのはVertex Pharmaceuticalsで、同社の治験中の治療法VX-880は、自己免疫攻撃によって失われた細胞を置き換えるために、幹細胞由来の完全に分化した膵島細胞を使用しています。初期の臨床データでは、輸注を受けた患者はインスリン産生が回復し、一部のケースでは数ヶ月間インスリン依存から解放されました。同社は現在、重要な第3相試験の参加者を募集しており、結果が維持されれば、2027年にも生物学的製剤承認申請（BLA）をFDAに提出する可能性があります。Vertexはまた、次世代治療法VX-264も開発しており、これは生涯にわたる免疫抑制剤を必要とせずに、免疫攻撃から細胞を保護するように設計されたデバイスに細胞を封入するものです。
遺伝子編集と免疫療法でも同様の取り組みが進んでいます。CRISPR TherapeuticsとViaCyte（現在はVertexの一部）は、免疫検出を回避する遺伝子編集幹細胞株で協力しており、拒絶反応抑制薬の必要性をなくす可能性があります。一方、カリフォルニア大学サンフランシスコ校やシカゴ大学の研究者は、免疫システムがβ細胞を攻撃しないように再教育する免疫調節療法をテストしています。あるアプローチでは、低用量のインターロイキン-2を使用して、自己免疫応答を抑制する制御性T細胞を増殖させます。別の方法では、インスリン産生細胞への耐性を誘導するために、抗原特異的免疫療法を採用しています。これらの戦略が成功すれば、細胞置換と組み合わせて、持続的な根治を達成できる可能性があります。
FDAは、いくつかの候補に画期的な治療法および再生医療先進治療法の指定を付与したことで、そのような治療法を根治とみなすことへの開放性を示しています。持続的なCペプチドレベルやインスリン使用量の削減などの代替エンドポイントを受け入れるという同庁の意欲は、承認を加速させる可能性があります。しかし、規制当局は、特に幹細胞療法による腫瘍形成のリスクと免疫寛容の持続性に関して、厳格な長期安全性データも要求しています。
患者擁護団体は、加速された経路であっても、承認への道は科学的および規制上のハードルに満ちていると警告しています。細胞療法を大規模に製造することは依然として課題であり、治療費（患者あたり数十万ドルになる可能性）は、アクセス可能性についての疑問を提起しています。しかし、勢いは否定できません。Juvenile Diabetes Research Foundation（JDRF）は、根治を目指す研究に10億ドル以上を投資しており、国立衛生研究所は最近、連邦政府の取り組みを調整するために1型糖尿病根治コンソーシアムを立ち上げました。
これらの治療法の1つ以上が終盤段階の試験で成功すれば、FDAは2032年またはそれ以前に、1型糖尿病の根治と明確に表示された最初の治療法を承認する可能性があります。このようなマイルストーンは、この病気で生きている約160万人のアメリカ人と世界中の数百万人の人々の生活を変えるでしょう。現時点では、科学界は、根治へのピースがついに組み合わさっていくのを、慎重な楽観主義で見守っています。.
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